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(Ajout d'un commentaire d'analyste aux paragraphes 6 et 11, mise à jour des actions) par Sneha S K
Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O a déclaré lundi que les études de phase finale ont montré que son médicament pour un type de maladie osseuse génétique n'a pas réussi à réduire le nombre de fractures par an, ce qui a fait plonger ses actions de 43,5% à un niveau record.
Le fabricant de médicaments testait le traitement expérimental, appelé setrusumab, chez des enfants et des jeunes adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite dans le cadre de deux études de phase avancée, avec son partenaire britannique Mereo BioPharma MAH0y.F .
L'ostéogenèse imparfaite, un groupe de troubles génétiques affectant le métabolisme osseux, peutrendre les os plus fragiles, ce qui contribue à un taux élevé de fractures. Les symptômes peuvent aller de légers à graves.
La société a déclaré que le setrusumab n'avait pas atteint l'objectif principal, à savoir réduire de manière significative le taux de fracture clinique annualisé par rapport au placebo ou aux bisphosphonates - une classe de médicaments principalement utilisés pour traiter les affections qui affectent la densité osseuse.
Le médicament a toutefois atteint les objectifs secondaires d'amélioration de la densité minérale osseuse dans les deux études de phase avancée, a déclaré Ultragenyx.
"Nous sommes surpris et déçus par ces résultats, compte tenu des données prometteuses de notre étude de phase 2 et du manque d'options thérapeutiques approuvées pour les patients atteints d'ostéogenèse imparfaite", a déclaré le directeur général Emil Kakkis.
Joon Lee, analyste chez Truist, a déclaré que la société de courtage était sceptique quant à l'utilisation du setrusumab dans le traitement de la maladie, malgré les résultats obtenus à mi-parcours.
Ultragenyx analysera les données des deux études, y compris sur d'autres critères cliniques et de santé osseuse au-delà des fractures, afin d'évaluer les prochaines étapes.
Elle évalue également les opérations prévues pourréduire les coûts de manière significative.Le plan de réduction des coûts implique l'abandon du programme sur l'ostéogenèse imparfaite, a déclaré Lee.
Le setrusumab est conçu pour bloquer la sclérostine, un régulateur négatif de la formation osseuse, et ainsi augmenter la formation de nouveaux os, la densité minérale osseuse et la solidité des os chez les patients atteints de cette maladie.
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